La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis cherche à retirer l’autorisation de Tavneos, un médicament utilisé pour traiter une forme rare de vascularite auto-immune susceptible d’endommager les reins et les poumons. L’agence affirme que des éléments mis au jour dans le cadre d’une action en justice intentée par des investisseurs indiquent que des employés de ChemoCentryx ont manipulé les données de l’essai clinique pivot soumis pour obtenir l’autorisation.
La FDA avait exprimé des réserves au sujet de Tavneos avant de l’autoriser. Dans un document d’information daté de mai 2021, l’agence a déclaré que la conception de l’étude rendait ses résultats difficiles à interpréter. Les patients recevant le médicament semblaient présenter des taux légèrement plus élevés de rémission des symptômes après un an, mais un membre du comité consultatif a déclaré que l’effet du traitement n’était pas suffisamment vérifié par l’étude.
Malgré ces préoccupations, le comité consultatif a recommandé l’autorisation à une faible majorité. La FDA a autorisé Tavneos le 7 octobre 2021, et le médicament est ensuite entré dans la pratique clinique. Certains patients et médecins y voyaient une option potentiellement utile, car il pouvait réduire la dépendance aux stéroïdes, qui peuvent être efficaces mais entraîner de graves effets secondaires.
ChemoCentryx a été rachetée par Amgen un an après l’autorisation. Tavneos coûte désormais environ 220 000 dollars par an, selon Drugs.com, et ses ventes ont atteint près d’un demi-milliard de dollars au cours de l’exercice 2025.
En avril, la FDA a publié une lettre proposant que Tavneos soit retiré du marché américain. L’agence a cité des signalements de lésions hépatiques graves, parfois mortelles, et a fait valoir que le médicament ne disposait plus de preuves substantielles démontrant son efficacité. Le retrait proposé soulève une question difficile pour les patients qui pourraient encore dépendre d’un accès continu au traitement.
Sources: Ars Technica.